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Se han estudiado modelos animales utilizando modelos de ratones transgénicos de Huntington que muestran mejoras en la neuropatología, con tratamientos dirigidos a la neuroinflamación.También, se han realizado modelos knockout en modelos animales de la enfermedad de Alzheimer, lo que demuestra que la reducción de C1q también mejora la patología de esos modelos murinos. ha aumentado el interés en el desarrollo de terapias dirigidas específicas”.
Investigaciones recientes han demostrado que la neuroinflamación juega un papel importante en varias enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Huntington (EH). Aunque actualmente no se han aprobado terapias modificadoras de la enfermedad comprobadas para la EH, ha habido un interés creciente en el campo para desarrollar terapias complementarias específicas que se dirijan al tratamiento de esta neuroinflamación.
En un análisis reciente, Rajeev Kumar y sus colegas informaron los resultados finales de ANX005, un anticuerpo monoclonal humanizado diseñado para inhibir C1q, de un ensayo de fase II (NCT04514367) para pacientes afectados o en riesgo de manifestar EH. Los hallazgos fueron presentados como una presentación oral en la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN) de 2023, del 22 al 27 de abril, en Boston, MA por Kumar, quien se desempeñó como autor principal y director médico del Centro de Trastornos del Movimiento de las Montañas Rocosas.1
En el estudio, los participantes con una puntuación CAG-Age-Product (CAP) superior a 400 recibieron ANX005 por vía intravenosa cada 2 semanas hasta la semana 22. Los criterios de valoración se evaluaron durante el tratamiento durante la semana 24 y el seguimiento fuera del tratamiento durante la semana 36. Kumar y colegas concluyen que, en general, ANX005 fue bien tolerado y mantuvo el compromiso total con el objetivo, mostrando una mejoría clínica en un subconjunto de pacientes con HD.
En la reunión anual de AAN, Kumar se sentó con Neurología® En una entrevista para discutir el papel de la neuroinflamación en enfermedades neurodegenerativas como la EH. También habló sobre cómo apuntar a la cascada del complemento, específicamente C1q, ayuda a reducir la neuroinflamación en enfermedades neurodegenerativas. Además, Kumar habló sobre los pacientes que se inscribieron en el ensayo de fase 2 de ANX005.
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Referencias
1. Kumar R, Claassen D, Mongan A, et al. Estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ANX005 intravenoso en pacientes con o en riesgo de desarrollar la enfermedad de Huntington (EH). Archivado en: Reunión anual de la AAN de 2023; 22-27 de abril, Boston, MA.
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