La nueva tecnología de edición de genes puede impulsar el tratamiento de muchas enfermedades

La diabetes tipo 1, la artritis reumatoide y el cáncer son solo algunos de los trastornos relacionados con ciertos genes que no se «encienden» y «dejan de funcionar» como deberían. Usando la nueva tecnología de edición del genoma CRISPR / Cas9, en un artículo de investigación reciente en conexiones con la naturaleza, Los investigadores de la Universidad McGill describen una nueva tecnología que los científicos de todo el mundo pueden utilizar para explorar nuevas formas de tratar enfermedades asociadas con la desregulación de la metilación del ADN.

Todas las células del cuerpo de un individuo tienen el mismo código genético. Es la lectura y escritura de este código («encender» y «apagar» ciertos genes en ciertas células) lo que les da a las células sus identidades. Imagine, por ejemplo, la situación catastrófica en la que los genes que codifican las enzimas digestivas del estómago se activan en las células de la retina y comienzan a devorar el tejido circundante. Una forma en que una célula apaga ciertos genes es mediante la adición reversible al ADN de una pequeña sustancia química llamada grupo metilo en la ubicación exacta de ese gen en particular.

Los científicos saben que los genes con más metilación del ADN tienden a «apagarse» y que los genes con menos metilación del ADN tienden a «apagarse». Pero debido a que hasta ahora no ha sido posible manipular los niveles de metilación del ADN en genes específicos, quedan muchas preguntas sobre qué estados específicos de metilación del ADN son, cómo contribuyen a la función celular normal y cómo la desregulación contribuye a la enfermedad.

En un estudio reciente publicado en conexiones con la naturaleza, Los investigadores de la Universidad McGill demuestran cómo pudieron eliminar casos específicos de metilación del ADN en genes específicos en ratones y células humanas cultivadas en cultivo utilizando la tecnología de edición del genoma CRISPR / Cas9. Muestran que la actividad de «desmetilación» del ADN puede apuntar a cualquier parte del ADN, cualquier gen de interés, sin modificar el código genético y sin ninguna actividad fuera del objetivo en sitios no deseados del ADN. Los investigadores también describen los métodos necesarios para producir la desmetilación completa de las etiquetas de ADN con la esperanza de que los científicos de todo el mundo puedan utilizar esta nueva tecnología para comenzar a descubrir casos prácticos en los que los genes que deberían desactivarse se desactivan mediante la metilación del ADN, como, por ejemplo, , el gen de la insulina en la diabetes, y utilice esta tecnología para crear nuevos modelos para tratar la enfermedad.

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